中吉智药(南京)生物技术有限公司是一家基因治疗药物开发企业,致力于将基因治疗药物普及到常态化应用场景。公司以“科学理念驱动”和“长期战略规划”为引领,现阶段专注于慢病毒载体造血干细胞领域,已将系列遗传病贫血药物管线推向临床。经过五年发展,公司在基因表达盒设计、慢病毒载体制备、造血干细胞制剂等方面处于领先地位。
公司自建并全面运营了2600平米中试车间,拥有病毒载体工艺开发及cGMP药物制剂能力,涵盖生产制备、工艺开发、分析检测、注册申报四大功能模块,支持临床前和临床项目的开发生产。2023年,公司独立完成了临床级慢病毒载体和造血干细胞制剂的生产,并通过自产制剂治疗了2例重症β-地贫患者。2024年1月公司基因治疗β-地中海贫血药物GMCN-508B的新药研究申请,获国家药品监督管理局药品审评中心默示许可。