药物开发服务流程

项目以将药物开发推进到临床研究阶段为里程碑，以设计、制备针对特定疾病的基因治疗候选药物为起始，经过体外、体内的药效学评价获得目标候选药物，并进行满足毒理研究、IND等临床研究要求的药物生产制备。在此过程中，还会衍生系列研究论文和发明专利的申报授权。

疾病领域

心肌病：ATTR淀粉样变性、心肌肥厚、心率失常等

消化系统常见病及罕见病：胃癌、平滑肌相关疾病等

代谢系统罕见病：如高草酸尿症、苯丙酮尿症等

免疫系统疾病

皮肤疾病

神经肌肉系统疾病

抗衰老治疗

项目背景

中国生物技术发展中心编著的《2023中国临床医学研究发展报告》，将“罕见病基因治疗技术及产品研发进展”作为国际临床医学研究的年度热点进行主题分析和论述。提出要抓住当前机遇，加大力度支持开展有计划的研究。

中吉智药团队在慢病毒（LV）载体、病毒样颗粒（VLP）和基因表达调控、基因编辑技术的应用及平台建设等方面有着长足积累；在南京建设并全面运营了GMP中试车间，已独立完成了基因治疗项目全流程开发并将其推向临床。许多从事遗传病研究的临床专家对疾病的致病基因、发病机制等有清晰准确的认识与研究，迫切希望通过基因治疗技术形成有效治疗手段，以满足真实世界的临床需求。

基于以上重要前提，我们将与临床专家联合，发挥各自优势，高效快速推进基因治疗药物的开发。