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采用启动子/增强子筛选、RNA稳定性调控等手段，实现基因转录、RNA稳定性和蛋白质翻译的精准调控，满足基因药物对广泛表达或组织特异性表达的特定需求。
基因表达盒

公司已建立慢病毒载体平台、HSC造血干细胞平台、腺相关病毒载体平台和逆转录病毒载体平台，拥有从工艺开发到中试生产的全流程技术和仪器设备，构建了全面的质检体系，覆盖鉴别、理化、残留、效力、安全评价等。现阶段，公司关键技术转化主要集中在慢病毒载体的靶向性改造，包括靶向造血干细胞和T细胞。
基因递送载体

诱导型病毒载体产生技术具有稳定性和拓展性。通过将病毒载体产生的相关基因预先整合到生产细胞中，筛选获得单克隆细胞株，利用小分子诱导病毒载体相关基因表达，不依赖大规模质粒生产和转染，即可实现病毒载体的大规模生产。此方案安全性高、成本优势明显。

诱导型病毒载体产生技术

公司自主知识产权围绕七个方面进行布局：1）细胞基因治疗的药物设计开发；2）病毒载体靶向开发；3）病毒样颗粒（VLP）开发；4）无核酸酶基因编辑系统；5）平台型工艺技术；6）病毒产病毒技术；7）细胞株构建。

以上核心技术在基因与细胞治疗药物开发、药物迭代、商业化生产过程等都有广泛的应用前景，可开放给行业伙伴共商合作，携手开发。

技术专利