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管线布局

中吉智药现阶段专注于慢病毒载体造血干细胞领域,聚焦于遗传性贫血疾病,已开发系列基因治疗药物管线并积极推进。
管线进展

GMCN-508B

针对输血依赖型的β-地中海贫血,中吉智药采用基因递送策略,利用慢病毒载体将治疗性基因导入造血干细胞,实现基因功能恢复,使贫血症状消失或减轻。GMCN-508B管线的2例IIT患者,分别于2023年6月1日、10月14日顺利出院2024年1月,GMCN-508B的临床试验申请,获国家药品监督管理局药品审评中心默示许可。

GMCN-508A
针对输血依赖型的α-地中海贫血,中吉智药GMCN-508A管线已完成IIT临床试验的伦理登记,正在开展临床前研究。