GMCN-508B
针对输血依赖型的β-地中海贫血,中吉智药采用基因递送策略,利用慢病毒载体将治疗性基因导入造血干细胞,实现基因功能恢复,使贫血症状消失或减轻。GMCN-508B管线的2例IIT患者,分别于2023年6月1日、10月14日顺利出院。2024年1月,GMCN-508B的临床试验申请,获国家药品监督管理局药品审评中心默示许可。